Main logo

La FDA aprueba terapias de células y genes para enfermedades raras

La anemia falciforme, la progeria y la espina bífida son algunas de las enfermedades raras que obtendrán nuevos tratamientos próximamente

Escrito en ESPECIALIDADES el

De acuerdo con la Administración de Alimentos y Medicinas de Estados Unidos (FDA por sus sigla en inglés), para el 2025 se aprobarán nuevas terapias celulares y genéticas cada año. 

Estas terapias celulares y genéticas forman parte de un esfuerzo colectivo cuyo objetivo es salvar la vida de millones de personas que padecen enfermedades genéticas raras como la anemia falciforme, la progeria y la espina bífida. Hoy en día, hay 30o millones de pacientes con una enfermedad rara, de las cuales, el 72% es de origen genético.

La mayoría de dichos padecimientos no tienen cura y el acceso a los tratamientos es limitado, por eso la creación y aprobación de nuevas tratamientos contra éstas resulta esperanzador. 

(Foto: Unsplash)

No solo se necesita aprobar, sino aplicar

Aunque la aprobación de terapias celulares y genéticas será un hecho, lo que continúa siendo incertidumbre es el acceso a estos tratamientos ya que la mayoría tienen precios elevados que rondan los cientos y millones de dólares, lo cual continuará siendo una barrera entre la cura y la enfermedad. 

Un artículo publicado en The Coversation reporta que un tratamiento contra las células falciformes podría costar a un paciente 18.5 millones de dólares; otro ejemplo es Zolgensma, un medicamento para tratar la atrofia muscular espinal y que actualmente se considera el más costoso del mundo, con un precio de 2.1 millones de dólares.

Al respecto, el artículo menciona el caso de una paciente danesa de 10 meses de edad consiguió Zolgensma después de una recaudación de fondos en internet y subastas de grandes donadores de todo el mundo que duró 7 meses; sin embargo, el caso es excepcional y no todos los pacientes logran el acceso a los tratamientos. 

(Foto: Unsplash)

¿Cuál es la solución?

El experto en biotecnología y política, Kevin Doxzen, cree que la solución radica en la creación de programas sociales y modelos de pago que ayuden a los pacientes a sobrellevar los costos de los medicamentos.  Así, los pacientes podrían recibir el tratamiento mediante un contrato con una aseguradora que pague una cuota inicial a la farmacéutica y luego se considere hacer el pago según la evolución del paciente, ya que medicamentos como el Zolgensma no garantizan la eficacia. 

Otra solución podría ser un programa estatal que brinde servicio de suscripción en el que se pague una cuota fija a cambio de acceso ilimitado a las nuevas terapias celulares y genéticas. 

SIGUE LEYENDO: 

Con información de: WEB MD